Avaliação de tecnologia em saúde: II. A análise de custo-efetividade
FÓRUM DO JOVEM PESQUISADORYOUNG RESEARCHER FORUM
Avaliação de tecnologia em saúde. II. A análise de custo-efetividade
Health technology assessment. II. Cost effectiveness analysis
Silvia Regina Secoli; Marcelo Eidi Nita; Suzane Kioko Ono-Nita; Moacyr Nobre
IDepartamento de Enfermagem Médico-Cirúrgica, Escola de Enfermagem,
Universidade de São Paulo (USP)
IIDepartamento de Gastroenterologia, Faculdade de Medicina, USP
IIIDepartamento de Epidemiologia Clínica, Instituto do Coração (INCOR),
Hospital das Clinicas, Faculdade de Medicina, USP, São Paulo, SP
Correspondência
INTRODUÇÃO
O advento de novas tecnologias de saúde como fármacos (p.ex. imunobiológicos),
equipamentos médicos (p.ex. grampeadores para cirurgia), exames diagnósticos,
entre outros, causaram impacto nos indicadores clínicos e econômicos. Nesse
cenário, a importância de estudos que conjuguem estes elementos provém não de
justificativas acadêmicas ou políticas, mas sobretudo, da constatação de que os
gastos com saúde vêm crescendo em ritmo acelerado, podendo afetar a
sustentabilidade dos sistemas de saúde(17).
Em âmbito mundial, os sistemas de saúde, na tentativa de melhorar a eficiência,
a expansão da oferta e cobertura, e incorporar novas tecnologias que sejam
comprovadamente eficazes e seguras, vêm adotando estratégias de monitoramento e
avaliação da assistência, utilizando-se de instrumentos oriundos da economia da
saúde e da epidemiologia clinica(15).
Considerando o jargão técnico da área, a eficácia considera o benefício no
contexto artificial dos experimentos clínicos, a efetividade diz respeito ao
benefício observado no mundo real do dia-a-dia do indivíduo, enquanto a
eficiência se refere ao benefício ponderado pelo custo frente às opções
terapêuticas existentes.
A eficiênciaavaliada pelo estudo de custo-efetividadeé um instrumento de
análise de valordas intervenções em saúde. O método busca preencher a lacuna
existente entre as preferências (subjetividade) e a ciência (objetividade,
validade, reprodutibilidade). Nesse contexto, o conceito de "valor" deve ser
compreendido numa concepção ampla, referindo-se às preferências que um
indivíduo ou sociedade apresentam face a escolhas mutuamente excludentes, não
apenas a quantia em dinheiro trocada na aquisição de bens ou serviços. Traduzir
valor para uma dimensão apenas financeira não constitui bom caminho para as
sociedades e muito menos para as ações de saúde. Oscar Wilde, no século XIV já
mencionava: "O que é um cínico? Um homem que conhece o preço de qualquer coisa,
mas não sabe o valor de nada". Em contrapartida, não se pode deixar de
considerar que o custo das novas tecnologias tem que ser gerenciado, sob o
risco de penalizar o próprio segmento e outras áreas de interesse social(8).
A seleção de uma opção terapêutica é problema cientifico e deve guiar-se pelo
estado de arte e nível de conhecimento profissional, embora na tomada da
decisão de utilização do uso de uma tecnologia estejam envolvidos aspectos
políticos, sociais, éticos e mesmo culturais. E, hoje, os aspectos econômicos
são absolutamente fundamentais. Ademais, à medida que a demanda no Sistema
Único de Saúde (SUS) aumenta e os recursos tornam-se cada vez mais escassos, o
próprio sistema de saúde, bem como os profissionais da saúde têm de reexaminar
os benefícios e custos de suas ações para assegurar que haja uma implementação
efetiva das intervenções(8).
Tendo em vista a importância de investigações acerca do "valor" das
intervenções de saúde, da necessidade cada mais explicita da tomada de decisão
ser pautado em eficiência, o propósito do presente artigo é abordar os
princípios que regem os estudos de custo-efetividade e destacar as etapas
necessárias à elaboração destes. A disseminação desta metodologia é condição
determinante da moderna prática de cuidados à saúde, pois por Lei as opções
terapêuticas hoje disponíveis no SUS ou no sistema de saúde suplementar, passam
por tal avaliação de custo e efetividade, assim, a prática de cuidados à saúde
acaba sendo influenciada por esta análise.
ANALISE DE CUSTO-EFETIVIDADE - ACE
O conceito custo-efetividade na saúde surgiu em países desenvolvidos, no final
dos anos de 1970(17). A ACE é uma metodologia de síntese em que os custos são
confrontados com desfechos clínicos. O objetivo da ACE é avaliar o impacto de
distintas alternativas, que visem identificá-las com melhores efeitos do
tratamento, geralmente, em troca de menor custo. Portanto, uma característica
importante é que os estudos de ACE são sempre comparativos e explícitos e se
destinam a selecionar a melhor opção para atingir a eficiência.
Nesse tipo de análise, os custos são medidos em unidades monetárias e os
desfechos em unidades clínicas, tais como mortalidade ou hospitalizações
evitadas - uma vantagem importante, tendo em vista que esses desfechos,
frequentemente, são deusocorrentepelos clínicos(2, 17).Osresultados da ACE são
expressos por um quociente, em que o numerador é o custo e o denominador a
efetividade (custo/efetividade). Desse modo, a ACE é expressa em termos do
custo por unidade clínicas de sucesso. Por exemplo, custo por anos de vida
ganhos, ou por mortes evitadas, ou por dias sem dor, ou por ausência de
complicação, ou ainda por hospitalizações evitadas.
Na ACE as alternativas comparáveis podem ser colocadas em um plano de custo-
efetividade. Trata-se de uma representação gráfica, cujo ponto do plano em que
os eixos x e y se cruzam indica o ponto de origem dos custos e efetividade para
o fator padrão de comparação (Figura_1). Este resultado gráfico representado na
Figura_1 facilita a identificação da alternativa custo-efetiva.
Nas discussões sobre os resultados da ACE, frequentemente, entretanto, há
equívocos conceituais que interferem na interpretação dos resultados. O termo,
muitas vezes, é usado como sinônimo de mais barato, independente da eficácia
das alternativas comparadas; ou sinônimo de mais eficaz, independente dos
custos; ou aplica-se conceito custo-efetivo para situações em que a eficácia
das opções foi semelhante. Todavia, a aplicação correta do termo destina-se a
situações em que os benefícios extras de uma opção terapêutica compensam o
custo adicional ao comparador(17).
A finalidade das análises de ACE é identificar a alternativa custo-efetiva.
Basicamente, há duas maneiras de afirmar que uma intervenção é custo-efetiva -
o processo comparativo das alternativas e o uso de valores-limite (threshold).
A Figura_2 ilustra exemplo desse conceito.
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A terapia A é custo-efetiva em relação às demais intervenções, pois exige menor
gasto para obter 1 dia sem sintoma (ela pode ser chamada de alternativa
dominante); a terapia B é a menos desejável pois tem a pior relação custo-
efetividade incremental (ela pode ser chamada de alternativa dominada), pois
implica em maior gasto para obter o desfecho clínico, ou seja, 1 dia sem
sintoma. As terapias C e D são custo-efetivas em relação a B, mas não são
custo-efetivas em relação a A.
A partir desse exemplo, dentro de um contexto de baixa complexidade e sem
limitação orçamentária, os resultados apontariam para a escolha da terapia A,
com a melhor relação de custo-efetividade entre todos. Não haveria nenhuma
discussão em relação à intervenção B, cujo custo é muito elevado e o benefício
clínico é o menor da série. Todavia, qual seria a interpretação das demais? Por
exemplo, para fins didáticos de discussão, a observação dos valores de custo e
de efetividade, isoladamente, revela que no caso da terapia D é possível poupar
dinheiro, embora perdendo efetividade.
De modo geral, a análise deve ser elaborada tendo como referênciauma
alternativa que sirva como padrão. Na prática é desejável que o padrão
represente um protocolo vigente ou um fármaco padronizado, muito embora seja
possível realizar análises usando outros comparadores (de forma direta ou
indireta), possivelmente acarretando prejuízos ao significado de valor
comparativo entre a inovação e o padrão corrente(8).
A análise de custo consequência (ACC)é uma variante da ACE. Na ACC, as
consequências (ou benefícios clínicos) são apresentadas de forma itemizada e
separada dos custos. Isto é, ACC é similar a ACE nos desfechos escolhidos.
Todavia, difere da ACE, pois os inúmeros desfechos são apresentados de forma
desagregada, ao invés de focar em simples desfecho.
A vantagem da ACC é a possibilidade de indicar os resultados mais relevantes e
o custo associado a ela, facilitando o processo de interpretação(4, 13). A ACC
e ACE devem ser vistas como complementares, permitindo, ao analisar por itens,
identificar quais resultados têm o maior peso no resultado da razão ou relação
custo-efetividade incremental.
ETAPAS DA CONSTRUÇÃO DA ACE
A construção de estudos dessa natureza encontra-se alicerçada em procedimentos
básicos usados na execução de avaliações econômicas e cuja qualidade encontra-
se atrelada ao seguimento parcial ou total dessas etapas(17).
O ponto inicial e um dos principais da ACE é a definição objetiva do problema a
ser investigado, ou seja, qual a pergunta da pesquisa. A formulação equivocada
ou a organização pouco estruturada da pergunta, certamente, dificultará o
delineamento do estudo e poderá comprometer os resultados da analise.
Para melhor entender esse passo, considerou-se o seguinte caso clínico: Qual é
a alternativa terapêutica mais custoefetiva na erradicação da dispepsia não-
ulcerosa associada com Helicobacter pylori (HP)?
A seleção das alternativas terapêuticas ou tecnologias em saúde(por exemplo:
medicamento, equipamento, procedimento endoscópico ou serviço) a serem
estudadas é ponto crítico e deve ser baseada em uma revisão sistemática da
literatura adaptada para a perspectiva da análise. Na pergunta proposta as
alternativas se referem aos medicamentos utilizados para a erradicação do HP.
A seguir, é importante a definição da perspectiva da análise(ponto de vista),
que consiste em indicar quem é o interessado na resposta do estudo. A
perspectiva interfere na seleção das categorias de custos e dos desfechos a
serem avaliados. Por exemplo, na perspectiva de um sistema de saúde (p. ex.
SUS, sistema de saúde suplementar ou sistema de saúde local), frequentemente,
são selecionados custos diretos médicos e os desfechos associados à recuperação
do paciente, visto que são indicadores de impacto administrativo-financeiro. Na
ótica da sociedade, custos indiretos como, por exemplo, absenteísmo associado à
doença, bem como o desfecho de qualidade de vida, são importantes para medir o
impacto da intervenção e, por isso, selecionados na análise.
O próximo passo é a seleção dos desfechos, que são estratificados em finais
(DF) e intermediários (DI). Os DF são os de maior impacto para o paciente ou
para a sociedade, porém podem levar vários anos para ocorrer, demandando
estudos com grandes amostras e longo tempo de seguimento; morte ou infarto são
exemplos de DF(7). Um DF considerado padrão ouro é o quality-adjusted life
years (QALY)ou anos de vida ajustados pela qualidade (AVAQ), que permite
expressar o ganho mais desejável pelo paciente, ou seja, números de anos
vividos ajustados pela qualidade. Os DI são mais comumente usados nos estudos
com o intuito de reduzir o tempo, a complexidade e os custos. Entretanto, se
não refletem o benefício da intervenção a longo prazo, seus resultados podem
ser questionáveis. São exemplos desse tipo de desfecho exames laboratoriais
(redução de colesterol ou da glicemia) ou exames de imagens (tal como,
ultrassonografia de nódulos hepáticos). Para um DI ser substituto eficaz do DF,
o produto testado deve agir e alterar o DI e também causar alteração
proporcional no DF(6). Desse modo, nem sempre os desfechos selecionados pelos
pesquisadores ou clínicos retratam o benefício real da intervenção de saúde e,
por isto, devem ser criticamente avaliados. No caso clínico do HP citado, os
desfechos podem ser avaliados por resolução ou alívio dos sintomas da
dispepsia, que pode ser mensurada em dias ou semanas.
Os desfechos podem, também, ser apresentados por meio do Number Needed to Treat
ou Número Necessário para Tratar (NNT), medidas talvez mais práticas, que
permitem avaliar o benefício de uma dada terapia em detrimento de outra(10). O
NNT representa o número de indivíduos que devem ser tratados para obter um
único desfecho favorável, em comparação a outra alternativa terapêutica. Apesar
de tratarse de um indicador epidemiológico, ele oferece informações numéricas
de pesquisas que, aos olhos do clínico, têm mais sentido, inclusive para o
paciente. A obtenção dos desfechos (DF ou DI) pode derivar-se de diversas
fontes como revisão sistemática, ensaios clínicos controlados e randomizados,
estudos epidemiológicos, base de dados, registros em prontuários, opiniões de
especialistas, podendo a coleta de informações ocorrer de modo prospectivo ou
retrospectivo. Atualmente considera-se que os estudos mais apropriados para
fornecer informações acerca de desfechos são a revisão sistemática e a
metanálise.
A próxima etapa é a seleção das categorias de custos, quais sejam: custos
diretos e indiretos. O cálculo do custo de uma intervenção, independente da
fonte utilizada, raramente é tarefa simples e se torna mais complexa na medida
em que se busca aproximar o modelo analítico adotado ao que acontece no mundo
real. Por exemplo, para um paciente com hemorragia gástrica, o modelo
compreenderia apurar todos os procedimentos e recursos consumidos
(medicamentos, materiais, exames, diárias, honorários profissionais, entre
outros) de certo número de indivíduos, e determinar o custo por média
aritmética simples. No entanto, a observação do mundo real deve mostrar que o
fluxo de eventos não é tão harmônico quanto se desejaria, pois ocorrem casos em
que há ineficácia terapêutica, reações adversas, mudanças de conduta,
externalidades, efeito de variáveis (idade, estado geral do paciente) que podem
ocorrer com regularidade(8). Na medida em que estas interferências geram
impacto nos custos e/ou desfechos, torna-se necessário que as mesmas sejam
incluídas nos cálculos da ACE, com a devida ponderação entre a frequência de
ocorrência e a magnitude de seus efeitos.
A elaboração desses cálculos (custos e benefícios) é feita por meio de modelos
de decisão clínica e avaliação econômicacomo, o mais simples, a árvore de
decisão, até os mais complexos como os modelos de Markov, simulações de Monte
Carlo, métodos bayesianos e outros(2, 8, 11). Os modelos têm de ter uma
estrutura representativa da análise e devem estar calcados, inicialmente, em
conhecimento da história natural da doença e do curso das alternativas
terapêuticas, ou seja, considerar horizonte de tempoda análise, de maneira
adequada. Não considerar esse aspecto pode incorrer no desenvolvimento de um
modelo que não reflete a epidemiologia e a história natural da doença e das
alternativas estudadas. Enfermidades crônicas, como doença de Crohn ou câncer,
devem ter um horizonte por toda a vida, enquanto situações clínicas como
sintomas de dispepsia ou o tratamento do HP podem ser adequadamente
representadas por desfechos em prazo de, por exemplo, 1 ano de seguimento. Os
modelos podem, também, ser desenvolvidos em programas comerciais (por exemplo:
TreeAge®), ou em programas genéricos como o MS Excel (Microsoft, US).
Outro aspecto a ser considerado no cálculo do custo e do benefício, é a taxa de
desconto. A realização da análise, geralmente, ocorre em momento temporal
distinto da tomada de decisão acerca dos resultados apontados nesta. Para
comparar os custos e desfechos em diferentes momentos no período de tempo,
utiliza-se a taxa de desconto, que segundo alguns autores, deve-se situar entre
3%-5% ao ano(5, 9). Trata-se da aplicação de taxa para obter o valor presente
dos custos que ocorrem nos distintos tempos.
Os resultadosfornecidos pela ACE podem ser apresentados como razão custo-
efetividade incremental (RCEI) ou "Incremental Cost Effectiveness Ratio" (ICER)
e validados através de análise de sensibilidade.
A RCEI é a diferença nos custos entre duas alternativas que estamos estudando,
dividida pela diferença da efetividade das alternativas terapêuticas. Assim, o
cálculo é realizado por meio da seguinte fórmula:
[/img/revistas/ag/v47n4/a02for01.jpg]
Os resultados representam, então, o custo incremental ou adicional por
benefício incremental ou adicional obtido. Por exemplo, como custo por anos de
vida ganho ou custo por complicação evitada ou, ainda, custo por QALY.
A análise de sensibilidadeé uma técnica de avaliação da incerteza, acerca de
toda e qualquer covariável contemplada no modelo econômico, ou seja, a respeito
de custos ou de desfechos. Ela permite comprovar o grau de estabilidade ou
robustez dos resultados e até que ponto o resultado da RCEI é mantido, quando
valores das variáveis principais são modificados dentro de limites plausíveis
(12). Elas podem ser realizadas variando uma (univariada) ou várias covariáveis
simultaneamente. A técnica de caso referência, com o melhor e o pior cenário, é
muito utilizada para se estudar uma faixa de resultados. A análise de
sensibilidade probabilística é uma técnica mais elaborada e permite estudar
todas as variáveis simultaneamente. Para muitos autores é a técnica mais
adequada e permite indicar a probabilidade de o resultado ser custo efetivo,
deixando ao pesquisador a decisão de considerar os resultados custo efetivos ou
não(12, 16).
Os estudos de ACE têm sido construídos para comparar: alternativas terapêuticas
no tratamento da hepatite crônica B(3); programas de saúde, por exemplo ACE da
orientação nutricional em pacientes com obesidade, ou intervenções, por exemplo
ACE do uso ligadura elástica endoscópica em pacientes com varizes de esôfago;
medicamentos, por exemplo ACE da utilização de medicamentos biológicos em
doença de Crohn; produtos, por exemplo ACE do uso de grampeadores em cirurgias,
entre outros.
Estudo de caso clínico
Moayyedi et al.(14)avaliaram a eficácia, através de uma revisão sistemática da
literatura, e o custo-efetividade, através de uma avaliação econômica, da
erradicação do Helicobacter pylori (HP) em pacientes com dispepsia não-
ulcerosa. Tipicamente, pois, a análise se inicia com uma revisão da literatura,
utilizando as técnicas da medicina baseada em evidência. Neste caso, os autores
encontraram 12 artigos com critérios adequados para serem analisados, num total
de 2.541 pacientes. O resultado indicou que a erradicação foi superior ao
placebo no tratamento da dispepsia não-ulcerosa. A avaliação econômica foi
realizada através de um modelo de Markov, empregando um programa comercial
denominado, TreeAge versão 3.5 (TreeAge software, Willianstown, MA, USA). Os
dados de redução do risco relativo para os sintomas dispépticos obtidos na
revisão sistemática foram utilizados como parâmetro de efetividade para
"popular" o modelo de Markov. A perspectiva foi a de um serviço de saúde,
incorporando os custos dos medicamentos e a visita a um médico generalista. Os
resultados foram demonstrados como custo por mês livre de dispepsia. O custo da
erradicação do HP foi de $56 por mês livre de dispepsia durante o primeiro ano
de tratamento, resultado que deve ser custo efetivo. As incertezas do modelo
estudado foram testados para sua robustez através de análise de sensibilidade
univariada e probabilística, usando simulação de Monte Carlo.
Este caso exemplifica uma avaliação de custo efetividade e os principais
resultados oriundos de sua execução. Assim, os autores inicialmente avaliam se
a terapia de erradicação de HP, a tecnologia sendo discutida, é eficaz através
de revisão sistemática da literatura. Comprovada que a tecnologia funciona,
então, os autores passaram para a próxima fase que é a da avaliação do custo-
efetividade, através de um modelo de Markov. Os resultados indicam que esta é
uma estratégia, quando comparada com placebo, custo-efetiva. Assim, os
profissionais da saúde têm em dois critérios, a eficácia e a eficiência, a
constatação de uma tecnologia que pode ser considerada para a efetiva
implementação na prática do dia-a-dia.
CONCLUSÃO
A avaliação de tecnologia em saúde, por meio do uso da ACE é o método mais
indicado para a avaliação de duas ou mais alternativas terapêuticas,
procedimentos ou serviços de saúde. Ela permite a análise combinada de
benefícios clínicos e os custos associados, e fornece dados objetivos e
explícitos para decidir a opção mais eficiente. Esse tipo de análise representa
instrumento auxiliar no processo decisório de escolhas de novas tecnologias em
saúde. Porém, aspectos
de ordem cultural e epidemiológica que intervêm na decisão devem acompanhá-la.
Na prática clínica, muitas vezes, uma alternativa terapêutica pode ser
tecnicamente viável e economicamente satisfatória, quando comparada a outras,
mas culturalmente indesejável; neste caso, dificilmente será adotada. A
realização disseminada desse tipo de análise, seguramente permitirá a seleção
de opções terapêuticas que efetivamente funcionam, com a exclusão daquelas com
benefícios duvidosos e, quem sabe, o desenvolvimento de sistemas de saúde
economicamente sustentáveis neste ambiente de custos crescentes no SUS e
sistema de saúde privado do Brasil.
